O que é o Soliris?
O Soliris é um concentrado para preparação de uma solução para perfusão. Contém a substância activa eculizumab.
Para que é utilizado o Soliris?
O Soliris é utilizado no tratamento de pacientes com hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN), uma doença genética rara, que põe em perigo a vida e que causa a decomposição demasiado rápida dos glóbulos vermelhos. Como resultado, os pacientes sofrem de anemia (contagem baixa de glóbulos vermelhos), trombose (formação de coágulos de sangue nos vasos sanguíneos) e urina escura.
Dado o número de pacientes afectados por HPN ser reduzido, a doença é considerada “rara”, pelo que o Soliris foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) em 17 de Outubro de 2003.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como se utiliza o Soliris?
O Soliris deve ser administrado por um profissional de saúde, como um médico ou enfermeiro, e sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento de pacientes com doenças hematológicas (do sangue).
O tratamento com Soliris consiste numa perfusão (administração gota a gota numa veia) de 600 mg da substância activa, com a duração de 25 a 45 minutos, uma vez por semana, seguida de 900 mg na quinta semana. De seguida, a dose deve ser mantida nos 900 mg e administrada aproximadamente a cada duas semanas. Pelo menos duas semanas antes de iniciar o tratamento com o Soliris, os pacientes devem ser vacinados contra a meningite causada pela bactéria Neisseria meningitidis e devem ser revacinados de acordo com as directrizes clínicas actuais.
Os pacientes que recebem Soliris devem receber um cartão especial que explica os sintomas de determinados tipos de infecção e fornece instruções para os pacientes procurarem cuidados médicos imediatos no caso de serem afectados por esses sintomas.
Como funciona o Soliris?
A substância activa do Soliris, o eculizumab, é um anticorpo monoclonal. Um anticorpo monoclonal é um anticorpo (um tipo de proteína) que foi concebido para reconhecer e ligar-se a uma estrutura específica (chamada antigénio) que se encontra no organismo. O eculizumab foi concebido para ligar-se à proteína C5 do complemento, a qual faz parte do sistema de defesa do organismo denominado “complemento”.
Os pacientes com HPN têm uma deficiência numa proteína (denominada CD59) que se encontra à superfície dos seus glóbulos vermelhos e que, habitualmente, impede o complemento de atacar as células. Esta deficiência faz com que o complemento destrua os glóbulos vermelhos. Ao bloquear a proteína C5 do complemento, o eculizumab impede o complemento de atacar as células, reduzindo a sua destruição e melhorando os sintomas da doença.
Como foi estudado o Soliris?
Os efeitos do Soliris foram previamente estudados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos.
O Soliris foi estudado num estudo principal em que foram incluídos 88 adultos com HPN, os quais tinham recebido pelo menos quatro transfusões de sangue para tratamento de anemia no ano precedente. O Soliris foi comparado a um placebo (tratamento simulado). Os principais parâmetros de eficácia foram o número de pacientes cujos níveis de hemoglobina (uma proteína encontrada no interior dos glóbulos vermelhos) permaneceram acima dos seus valores de referência individuais, bem como o número de transfusões de eritrócitos (glóbulos vermelhos) que tiveram de receber durante as primeiras 26 semanas de tratamento.
Qual o benefício demonstrado pelo Soliris durante os estudos?
O Soliris foi mais eficaz do que o placebo na melhoria dos sintomas de HPN. No estudo principal, 49% (21 em 43) dos pacientes que receberam Soliris apresentaram níveis de hemoglobina estáveis e, em média, não necessitaram de quaisquer transfusões de glóbulos vermelhos. Em comparação, nenhum dos 44 pacientes que receberam placebo apresentou níveis estáveis de hemoglobina, tendo necessitado de uma média de 10 transfusões.
Qual é o risco associado ao Soliris?
O efeito secundário mais frequente associado ao Soliris (observado em mais de 1 em cada 10 pacientes) é dores de cabeça. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Soliris, consulte o Folheto Informativo.
O Soliris não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao eculizumab, a proteínas do rato ou a qualquer outro componente do medicamento, ou que tenham, ou se pense terem, deficiências hereditárias do complemento. Devido ao aumento do risco de meningite, não deve ser administrado a pessoas infectadas com Neisseria meningitidis ou que não tenham sido vacinadas contra esta bactéria.
Por que foi aprovado o Soliris?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Soliris são superiores aos seus riscos no tratamento de pacientes com HPN, embora tomando nota de que as provas de benefício do Soliris estão limitadas a pacientes que tenham recebido transfusões de sangue no passado. O Comité recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado para o Soliris.
Que medidas estão a ser adoptadas para garantir a utilização segura do Soliris?
A empresa que fabrica o Soliris acordará os detalhes de um sistema destinado a assegurar que a distribuição do medicamento, em cada Estado-Membro, apenas seja possível após verificação de que o doente foi vacinado de forma adequada. Irá igualmente fornecer informações sobre a segurança do medicamento aos médicos prescritores e aos doentes, bem como verificar que os médicos prescritores utilizam o medicamento de forma segura.
